Oggi le malattie del sangue sono guaribili in un’altissima percentuale dei casi e la maggior parte di quelle non ancora guaribili sono comunque controllabili a lungo termine. Negli ultimi anni sono stati fatti progressi molto importanti per malattie come: leucemie acute e croniche, mieloma multiplo, linfomi di Hodgkin e non Hodgkin.
Abbiamo chiesto al Prof. Angelo Carella, specialista in ematologia in Paideia International Hospital, di raccontarci questi progressi.
Le neoplasie ematologiche
Negli ultimi 20 anni – spiega il Prof. Carella – abbiamo registrato enormi progressi nella biologia e nella terapia per quanto riguarda le neoplasie ematologiche. Oggi si chiamano “terapie mirate e intelligenti”: le cosiddette “targeted therapies”. Tali terapie innovative hanno già permesso ai malati di leucemia acuta promielocitica di guarire nel 90% dei casi, quando fino a pochi anni prima la sopravvivenza a questa malattia si attestava a meno del 10%.
La leucemia mieloide cronica, grazie a questi farmaci selettivi è diventata una patologia con cui la stragrande maggioranza dei pazienti riesce a convivere. Molto più recenti sono, invece, gli enormi progressi terapeutici per il mieloma multiplo: grazie a nuovi farmaci, che agiscono sui meccanismi che fanno proliferare le cellule mielomatose, è possibile anche determinare la remissione completa della malattia.
La nuova terapia Car-T
La lotta ai tumori del sangue non si è fermata a questi progressi – continua il Prof. Carella – ma compie passi da gigante sempre in direzione di una medicina di precisione, in molti casi sempre più chemo-free, basata su farmaci intelligenti per colpire solo le cellule malate riducendo drasticamente la tossicità. Una procedura con grandi prospettive su tutte è la cosiddetta terapia Car-T. Consiste nel prelevare i linfociti del paziente e armarli in laboratorio in modo che possano colpire un bersaglio presente sulle cellule leucemiche ma anche linfomatose o mielomatose, e reinfonderle nei pazienti con la speranza che queste cellule siano in grado non solo di individuare, ma anche di uccidere le cellule tumorali. Si sono già ottenuti risultati importanti e anche la guarigione in una percentuale molto elevata di bambini ma anche di adulti, ritenuti refrattari o più volte ricaduti con leucemia acuta linfoblastica o linfomi non Hodgkin aggressivi.
Il linfoma di Hodgkin e non Hodgkin
Anche nel linfoma di Hodgkin, dove avevamo già farmaci efficaci, sono stati messi a punto protocolli che utilizzano farmaci nuovi, selettivi, che offrono remissioni complete elevatissime anche in pazienti recidivati. Per quanto riguarda i linfomi non Hodgkin a grandi cellule B sono stati registrati importanti progressi con due farmaci nuovi che aumentano le remissioni complete. Una ulteriore possibilità è offerta dai cosiddetti Anticorpi bi-specifici, dei quali almeno due si stanno imponendo nei pazienti avanzati. Questi anticorpi si stanno rivelando molto importanti nei pazienti ricaduti con mieloma multiplo.
Sicuramente saranno utilizzati più precocemente in un prossimo futuro.
Nelle Sindromi mieloproliferative croniche (policitemia, trombocitemia e mielofibrosi) la biologia cellulare e lo studio mutazionale ci hanno regalato importanti conoscenze che hanno permesso la messa a punto di farmaci abbastanza selettivi, soprattutto nella mielofibrosi, patologia più grave delle altre e dove, soprattutto per pazienti con età non superiore a 65 anni, è indispensabile il trapianto allogenico per ottenere la guarigione.
Al momento la leucemia acuta mieloide rimane un po’ indietro per i risultati anche se la biologia ha fatto progressi enormi e ci ha spiegato i fini meccanismi che sottendono il processo leucemico.
Ci ha anche evidenziato come non esista la leucemia mieloide acuta ma piuttosto tante forme diverse a livello molecolare. Recentemente sono stati ottenuti buoni risultati soprattutto nelle cure di persone anziane (ma anche nei giovani) con la combinazione di due farmaci (Azacitidina o Decitabine e Venetoclax). L’unica vera cura viene però solo dal trapianto allogenico che va effettuato quando il paziente è in remissione dopo la chemioterapia
Infine, molto frequente è la leucemia linfatica cronica patologia che spesso non necessita di terapia ad eccezione dei pazienti con mutazioni genetiche molto aggressive; per questo gruppo sono disponibili numerosi farmaci selettivi, che hanno dimostrato di essere particolarmente efficaci.
Le nuove terapie, per lo più di tipo biologico e molecolare, hanno del tutto rivoluzionato l’atteggiamento nei confronti della maggior parte dei tumori del sangue ma siamo solo all’inizio; sicuramente nei prossimi anni è possibile che si arrivi addirittura alla guarigione in molte di queste malattie.
